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La proteina del fattore neurotrofico della dopamina cerebrale (CDNF) ha dimostrato di proteggere la via dopaminergica nigrostriatale quando somministrata come infusioni intrastriatali in modelli di ratto e topo della malattia di Parkinson (MdP).In questo studio, abbiamo valutato l'effetto neuroprotettivo del CDNF fornito con un vettore di sierotipo 2 virale adeno-associato (AAV) ricombinante in un modello di PD di ratto 6-idrossidopamina (6-OHDA).I vettori AAV2 che codificano CDNF, il fattore neurotrofico derivato dalla linea cellulare gliale (GDNF) o la proteina fluorescente verde sono stati iniettati nello striato di ratto.L'analisi dell'espressione proteica ha mostrato che il nostro vettore AAV2 ha consegnato in modo efficiente i geni del fattore neurotrofico nel cervello e ha dato origine a un'espressione duratura delle proteine.Due settimane dopo l'iniezione del vettore AAV2, 6-OHDA è stato iniettato nello striato di ratto, creando una progressiva degenerazione del sistema dopaminergico nigrostriatale.Il trattamento con AAV2-CDNF ha determinato una marcata diminuzione delle rotazioni omolaterali indotte dall'anfetamina, mentre ha fornito solo una protezione parziale delle cellule immunoreattive alla tirosina idrossilasi (TH) nella substantia nigra pars compacta di ratto e delle fibre reattive alla TH nello striato.I risultati di questo studio forniscono ulteriori prove che il CDNF può essere considerato un potenziale trattamento del morbo di Parkinson.